È stata confrontata l'efficacia del trattamento iniziale per gli spasmi infantili.
Il National Infantile Spasms Consortium ha seguito in modo prospettico bambini con spasmi infantili di nuova insorgenza iniziati all'età di 2-24 mesi in 23 Centri statunitensi nel periodo 2012-2018.
La libertà dal fallimento della terapia a 60 giorninon ha richiesto nessun secondo trattamento per gli spasmi infantili e nessuno spasmo clinico dopo 30 giorni dall'inizio del trattamento.
I tassi di libertà dal fallimento della terapia sono stati i seguenti: ormone adrenocorticotropo ( ACTH ) 88 su 190 ( 46% ), steroidi orali 42 su 95 ( 44% ), Vigabatrin 32 su 87 ( 37% ) e terapia non standard 4 su 51 ( 8% ).
Il passaggio dagli steroidi orali ad ACTH non sembra abbia influito sulla risposta ( 44% osservato, 44% stimato per il passaggio ).
Il passaggio dalla terapia non-standard ad ACTH avrebbe migliorato la risposta dall'8% al 39% e il passaggio agli steroidi orali avrebbe migliorato la risposta dall'8% al 38%.
Ci sono stati effetti stimati ampi ma non statisticamente significativi del passaggio da Vigabatrin ad ACTH ( dal 29% al 42% ), da Vigabatrin agli steroidi orali ( dal 29% al 42% ), e dalla terapia non-standard a Vigabatrin ( dall'8% al 20% ).
Tra i bambini trattati con Vigabatrin, quelli con complesso sclerosi tuberosa ( TSC ) hanno risposto più spesso di altri ( 62% vs 29%; P minore di 0.05 ).
Rispetto alla terapia non-standard, ACTH e steroidi orali sono risultati superiori per il trattamento iniziale degli spasmi infantili.
L'efficacia stimata di Vigabatrin è compresa tra quella di ACTH / steroidi orali e la terapia non-standard, sebbene il campione fosse sottodimensionato per la confidenza statistica. Quando è stato usato, Vigabatrin ha funzionato meglio per il complesso sclerosi tuberosa. ( Xagena2021 )
Grinspan ZM et al, Neurology 2021; 97: e1217-e1228
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