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Prospettive mediche collettive sugli approcci con farmaci non-orali per la gestione di questioni clinicamente rilevanti ancora in sospeso nella malattia di Parkinson: consenso da un sondaggio internazionale


La malattia di Parkinson è caratterizzata da sintomi motori, quali bradicinesia, rigidità, tremore e instabilità posturale.

Nelle sue prime fasi, il trattamento con terapie dopaminergiche orali è di solito efficace; tuttavia, quando la malattia motoria progredisce, queste terapie non forniscono più adeguato controllo dei sintomi, che vanno da fluttuazioni motorie e non-motorie a discinesie.

In questa fase, è importante assicurare un tempestivo invio dei pazienti a uno specialista dei disturbi del movimento prima del deterioramento della qualità di vita ( QoL ) e dello sviluppo di complicanze della malattia in progressione.

Può essere opportuno prendere in considerazione trattamenti con dispositivo quando le fluttuazioni motorie diventano refrattarie ad aggiustamenti dei farmaci orali / transdermici, e quando questi aggiustamenti sono tipicamente complicati dalla insorgenza ( o dal peggioramento ) della discinesia.

Sono disponibili tre trattamenti con dispositivo:

- Apomorfina sottocutanea tramite pompa ( SC );

- Levodopa-Carbidopa gel intestinale ( LCIG ) tramite infusioni;

- Stimolazione cerebrale profonda ( DBS ).

Accanto ai sintomi motori, le persone con malattia di Parkinson presentano anche sintomi non-motori ( NMS ), quali: dolore, perdita di saliva; soffocamento / difficoltà di deglutizione; stipsi; disfunzione della vescica; danno cognitivo; allucinazioni; depressione / ansia; disfunzione sessuale; insonnia, che si verificano dall’insorgenza della malattia.
I sintomi non-motori contribuiscono alla grave disabilità, qualità di vita compromessa, e ospedalizzazione, e possono essere più fastidiosi e invalidanti per il paziente rispetto alle complicanze motorie.

Un recente lavoro suggerisce che alcuni sintomi non-motori sono curabili con terapie con dispositivo, in quanto sono spesso di origine dopaminergica.
Inoltre, alcuni sintomi non-motori complicano specificamente le fluttuazioni motorie, e sono trattabili con strategie che attenuano le fluttuazioni.

Le attuali linee guida forniscono raccomandazioni sulla base di studi randomizzati controllati con placebo con evidenza di trattamento di livello 1.
Tale evidenza spesso non è disponibile per una vasta gamma di problemi non-motori così come per alcune manifestazioni motorie. Questo porta a una mancanza di istruzioni pragmatiche nella vita reale su come trattare i pazienti con terapie con dispositivo quando i farmaci per via orale / transdermici non controllano più in modo efficace i sintomi.

Nonostante molteplici linee guida basate sulle evidenze, rimangono evidenti lacune nelle conoscenze, che, nella pratica clinica, vengono affrontate attraverso il giudizio di Esperti e con l'esperienza.
Per integrare le attuali lineeguida cliniche, è stato istituito un programma educativo pan-europeo, Navigate PD, per identificare le principali questioni irrisolte nella gestione della malattia di Parkinson refrattaria a terapie orali / transdermiche ed esplorare questioni sollevate comunemente dai clinici circa l'uso ottimale del trattamento dispositivo-assistito.

Sono stati proposti approcci per la gestione di problemi clinicamente importanti irrisolti nella malattia di Parkinson sulla base dell'esperienza e del parere di oltre 100 Esperti nel settore della malattia di Parkinson / neurologia.

In totale 103 Esperti provenienti da 13 Paesi in tutto il mondo hanno partecipato al programma Navigate PD.
Ogni Paese aveva il suo Comitato direttivo nazionale e il programma è stato supervisionato da un Comitato direttivo internazionale ( ISC ) di 13 specialisti provenienti dall’Europa.

Gli autori principali sono stati contattati e hanno suggerito il Comitato direttivo. AbbVie poi ha contattato uno specialista in ciascuno dei Paesi partecipanti, che ha quindi suggerito gli specialisti partecipanti di ogni Paese.
I criteri principali per la partecipazione erano essere uno specialista dei disturbi del movimento riconosciuto internazionalmente con esperienza ben documentata nelle terapie avanzate per la malattia di Parkinson.

Gli obiettivi del programma sono stati:

- Individuare e affrontare le questioni più importanti relative alla gestione dispositivo-assistita della malattia di Parkinson;

- Fornire risposte concrete sulla base delle prove a disposizione e dell'esperienza clinica dei partecipanti;

- Sviluppare linee guida pan-europee per la gestione della malattia di Parkinson al di là della terapia orale / transdermica che definiscano chiaramente il paziente e le scelte di trattamento disponibili.

Il programma multi-step ha avuto luogo nel periodo compreso tra aprile 2012 e luglio 2013 e ha coinvolto numerosi incontri internazionali e nazionali con la partecipazione di neurologi, geriatri e specialisti che rappresentavano molti Paesi.

L’International Steering Committee ha identificato aree di interesse clinico e ha sviluppato 71 domande chiave, che sono state classificate in una indagine dagli Esperti.
In base a questa classifica, lo Steering Committee ha dato priorità alle domande tramite dibattito informale, quindi ha preparato una bozza di guida basata sulle evidenze disponibili dalla letteratura combinate con l’opinione di Esperti quando esistevano lacune nelle evidenze.

La bozza di guida è stata presentata e discussa a livello nazionale e internazionale ed è stata revisionata in base al riscontro ottenuto.
Questo non è stato un consenso formale o processo Delphi; il programma ha cercato di ottenere risposte su cui tutti i partecipanti avevano raggiunto un ampio accordo.

Sono stati restituiti 56 questionari completati sulla priorità.
Di 71 domande, 15 sono state classificate come di importanza critica da almeno un quarto degli intervistati.
Queste sono state ulteriormente perfezionate dallo Steering Committee fino a ottenere 10 domande da affrontare attraverso la letteratura e il parere degli Esperti. ( Xagena2015 )

Odin P et al, Parkinsonism Relat Disord 2015;21:1133-1144

Neuro2015



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